• Некоторые люди генетически предрасположены к развитию болезни Альцгеймера в возрасте до 65 лет.
  • Исследователи из Mass General Brigham обнаружили генетический вариант, который может помочь защитить людей с вариантом другого гена, который предрасполагает их к развитию болезни Альцгеймера с ранним началом.
  • Это может открыть потенциал для новых терапевтических целей для лечения болезни Альцгеймера с ранним началом.

О 32 миллиона человек во всем мире болеют болезнью Альцгеймера — разновидностью деменции, от которой в настоящее время не существует лекарства.

Хотя у большинства людей болезнь Альцгеймера не развивается до 65 лет, иногда она может появиться и в более раннем возрасте, даже после 30 лет. Болезнь Альцгеймера в возрасте до 65 лет называется болезнью Альцгеймера с ранним началом.

Исследователи полагают, что большинство ранних случаев болезни Альцгеймера вызваны генетические факторывключая три редких генетических варианта — белок-предшественник амилоида (APP), пресенилин 1 (PSEN1)и пресенилин 2 (PSEN2).

Теперь исследователи из Mass General Brigham обнаружили генетический вариант это, похоже, помогает защитить людей, генетически предрасположенных к развитию болезни Альцгеймера с ранним началом, потенциально открывая двери для новых терапевтических целей.

Исследование было недавно опубликовано в Медицинский журнал Новой Англии.

Сосредоточение внимания на двух генетических вариантах

В этом исследовании исследователи сосредоточились на двух конкретных генетических мутациях.

Первая называется мутацией Пайса (Пресенилин-1 E280A), которая, как известно, присутствует в большой семье в Колумбии.

Предыдущие исследования показали, что люди с мутацией Пайсы находятся в затруднительном положении. высокий риск развития болезни Альцгеймера, симптомы которой начинают проявляться уже после 40 лет.

Второй генетический вариант, рассмотренный исследователями в этом исследовании, находится на ген APOE3называется Крайстчерч (APOE3Ch).

ген АРОЕ содержит указания, необходимые для создания белка под названием аполипопротеин Е. Известно, что различные типы гена APOE способствуют развитию болезни Альцгеймера.

Исследование, опубликованное в 2019 году Исследование, проведенное исследователями Mass General Brigham, выявило человека с чрезвычайно высоким генетическим риском болезни Альцгеймера и две копии варианта Крайстчерча, у которых не развились когнитивные нарушения до тех пор, пока ей не исполнилось 70 лет.

Другое исследование, проведенное в январе 2024 года, показало, что мутация Крайстчерча может помочь защитить мозг от комков, образующихся из-за чрезмерного количества белка. таусчитается клеймо болезни Альцгеймера.

Одна копия генетического варианта отсрочивает раннее начало болезни Альцгеймера

Ученые проанализировали генетические данные 1077 потомков колумбийской семьи с мутацией Пайса.

Они идентифицировали 27 членов семьи, которые несли как мутацию Пайсы, так и одну копию варианта Крайстчерча. В среднем у этих членов семьи не появлялись признаки когнитивных нарушений до 52 лет, по сравнению с членами семьи, у которых не было варианта Крайстчерча и у которых симптомы проявлялись в 47 лет.

Исследователи также сообщили, что у членов семьи, несущих хотя бы одну копию варианта Крайстчерча, признаки деменции появились на четыре года позже, чем у тех, у кого этот вариант не был носителем.

«Меня как врача очень воодушевляют наши результаты, поскольку они предполагают возможность замедления снижения когнитивных функций и деменции у пожилых людей», — говорит Якил Т. Кироз, доктор философии, клинический нейропсихолог, исследователь нейровизуализации и директор лаборатории нейровизуализации семейной деменции. в отделениях психиатрии и неврологии Массачусетской больницы общего профиля и соавтор этого исследования.

«Теперь мы должны использовать эти новые знания для разработки эффективных методов лечения деменции. Как нейробиолог, я в восторге от наших результатов, потому что они подчеркивают сложную взаимосвязь между APOE и детерминированной мутацией болезни Альцгеймера, потенциально открывая путь к инновационным подходам к лечению болезни Альцгеймера, включая воздействие на пути, связанные с APOE».
— Якил Т. Кироз, доктор философии

«В качестве следующего шага мы в настоящее время сосредоточены на улучшении нашего понимания устойчивости мозга среди оставшихся членов семьи, которые несут одну копию варианта Крайстчерча», — продолжает Кироз.

«Это включает в себя проведение структурной и функциональной МРТ и когнитивных оценок, а также анализ образцов крови для оценки их белковых и биомаркерных профилей. Непоколебимая приверженность исследованиям, проявленная нашими колумбийскими пациентами с аутосомно-доминантной болезнью Альцгеймера и их семьями, была необходима для того, чтобы сделать это исследование возможным и позволить нам продолжать работать над вмешательством в отношении этого разрушительного заболевания», — объясняет он.

Новый путь к потенциальным мишеням для лечения болезни Альцгеймера

Изучив это исследование, Карен Д. Салливан, доктор философии, ABPP, сертифицированный нейропсихолог, владелец I CARE FOR YOUR BRAIN и научный сотрудник Reid Healthcare Transformation в FirstHealth of the Carolinas в Пайнхерсте, Северная Каролина, сказала: Медицинские новости сегодня что это интересное исследование, поскольку оно добавляет новые данные о защитных механизмах при болезни Альцгеймера с ранним началом.

«Это проливает свет на путь вперед к поиску новых целевых препаратов для групп населения с самым высоким генетическим риском развития этой разрушительной болезни», — объяснил Салливан. «Это новое открытие — увидеть связанный с APOE механизм повышенной защиты, а не повышенного риска.

«Мы считаем, что около 60–80% случаев болезни Альцгеймера связаны с генетическими вариантами», — продолжила она. «Без взлома генетического кода не будет лекарства от болезни Альцгеймера.Нам нужны более крупные группы участников и люди с другими подтипами болезни Альцгеймера, включая гораздо более распространенный вариант с более ранним началом, чтобы увидеть, действуют ли защитные эффекты варианта Крайстчерча и здесь».

Почему знание генетических вариантов болезни Альцгеймера может помочь

МНТ об этом исследовании также поговорила с Манишей Парулекар, доктором медицинских наук, FACP, AGSF, CMD, директором отделения гериатрии в Медицинском центре Университета Хакенсака и содиректором Центра потери памяти и здоровья мозга в Медицинском центре Университета Хакенсака в Нью-Джерси. .

«Мы продолжаем изучать патофизиологию и факторы риска болезни Альцгеймера и болезни Альцгеймера с ранним началом. Наличие члена семьи с ранним началом заболевания является стрессом для человека. Доступ к информации о защитных генетических маркерах будет полезен для ведения этих сложных разговоров».
— Маниша Парулекар, доктор медицинских наук

«Болезнь Альцгеймера затрагивает большое количество населения по всему миру», продолжила она. «Изучение деталей различных генетических вариантов помогает в реализации планов ухода за пациентами и членами их семей. Расширение доступа и информирование о преимуществах понимания генетических вариантов может позволить нам своевременно помочь отдельным людям и семьям с этим заболеванием, предлагая комплексные планы ухода».