- По состоянию на 2020 год около 2,8 миллиона человек во всем мире страдают рассеянным склерозом (РС).
- Два из четырех различных типов рассеянного склероза являются прогрессирующими, то есть инвалидность со временем ухудшается.
- Раннее клиническое исследование показывает, что терапия с использованием определенного типа стволовых клеток может помочь защитить мозг от дальнейшего повреждения в прогрессирующих случаях рассеянного склероза.
По состоянию на 2020 год около 2,8 миллиона человек во всем мире живут с рассеянным склерозом (РС) — инвалидизирующим неврологическим заболеванием, при котором иммунная система организма по ошибке атакует защитное покрытие нервных волокон.
Из четырех различных типов рассеянного склероза два являются прогрессирующими. Это означает, что инвалидность человека со временем ухудшается.
От 10 до 15% всех диагнозов рассеянного склероза являются первично-прогрессирующим рассеянным склерозом. А предыдущие исследования показывают, что вторично-прогрессирующий рассеянный склероз поражает между
Хотя существуют лекарства для лечения рассеянного склероза, не все они помогают людям с прогрессирующими формами заболевания.
Теперь группа ученых из Кембриджского университета, Миланского университета Бикокка и больницы Casa Sollievo della Sofferenza в Италии показывает, что терапия с использованием определенного типа стволовых клеток может помочь защитить мозг от дальнейшего повреждения в прогрессирующих случаях рассеянного склероза. .
Это исследование было недавно опубликовано в журнале Клетка Стволовая клетка.
Отсутствие увеличения инвалидности после 12 месяцев терапии стволовыми клетками
Для этого раннего клинического исследования исследователи использовали нервные стволовые клетки, взятые из ткани мозга одного донора, у которого случился выкидыш.
Затем нейральные стволовые клетки были введены непосредственно в мозг 15 людям с вторичным рассеянным склерозом. Участники исследования были набраны из двух больниц в Италии, а исследование проводилось командами в Великобритании, Италии, Швейцарии и США. В начале исследования у всех участников исследования был высокий уровень инвалидности.
После наблюдения за участниками в течение 12 месяцев исследователи обнаружили, что ни у одного из них не наблюдалось увеличения инвалидности или ухудшения симптомов. Кроме того, ни один из участников не сообщил о симптомах, указывающих на рецидив или значительное ухудшение когнитивных функций.
«Нам крайне необходимо разработать новые методы лечения вторично-прогрессирующего рассеянного склероза, и я очень воодушевлен нашими открытиями, которые являются шагом на пути к разработке клеточной терапии для лечения рассеянного склероза», — сказал доктор Стефано Плучино, профессор регенеративной нейроиммунологии и почетный консультант. в неврологии на кафедре клинических нейронаук Кембриджского университета и соавтор этого исследования в пресс-релизе.
«Мы признаем, что у нашего исследования есть ограничения — это было лишь небольшое исследование, и, возможно, были смешанные эффекты, например, от иммунодепрессантов — но тот факт, что наше лечение было безопасным и что его эффект длился в течение 12 месяцев исследования означает, что мы можем перейти к следующему этапу клинических испытаний», — добавил в своем заявлении доктор Плучино.
Терапия стволовыми клетками защищает объем ткани мозга, уровень жирных кислот
Исследователи также оценили подгруппу участников, чтобы найти изменения в
Они сообщили, что чем больше доза инъецированных нейральных стволовых клеток, тем меньше уменьшение объема мозга с течением времени. Исследователи полагают, что это может быть связано с тем, что стволовые клетки помогают уменьшить воспаление.
Ученые также попытались выяснить, помогает ли терапия стволовыми клетками защитить нервные клетки от дальнейшего повреждения болезнями.
В ходе исследования исследователи измеряли изменения в жидкости вокруг мозга и в крови с течением времени. Они сделали наблюдения, связанные с тем, как мозг перерабатывает жирные кислоты.
Исследователи смогли соотнести эти наблюдения с тем, насколько хорошо работает лечение стволовыми клетками и как развивается рассеянный склероз. Они сообщили, что чем выше доза инъецированных нервных стволовых клеток, тем выше уровень жирных кислот, который сохранялся в течение 12-месячного периода.
В пресс-релизе доктор Анджело Л. Вескови, доцент кафедры биотехнологии и биологических наук Университета Милана-Бикокка и соавтор этого исследования, объяснил, почему это исследование представляет собой важный шаг вперед. :
«Потребовалось почти три десятилетия, чтобы воплотить открытие стволовых клеток головного мозга в экспериментальное терапевтическое лечение. Это исследование усилит интерес к этой области и проложит путь к более широким исследованиям эффективности, которые вскоре состоятся».
Важность новых методов лечения прогрессирующего рассеянного склероза
По словам доктора Бена Троуэра, медицинского директора Института рассеянного склероза Эндрю К. Карлоса в Шеперд-центре в Атланте, штат Джорджия, и старшего медицинского консультанта Фонда рассеянного склероза, не участвовавшего в текущем исследовании, необходимы новые методы лечения прогрессирующего рассеянного склероза. поскольку прогрессирующий рассеянный склероз при отсутствии рецидивов и/или новых поражений на МРТ был особенно сложной проблемой.
«В настоящее время у нас есть более 25 одобренных FDA (Управление по контролю за продуктами и лекарствами) модифицирующих заболевание методов лечения рецидивирующих форм рассеянного склероза», — сказал доктор Троуэр. Медицинские новости сегодня. «У нас есть
«Поскольку большинство пациентов с приступами рассеянного склероза в конечном итоге могут перейти в более прогрессирующую и изнурительную форму заболевания, называемую вторично-прогрессирующим рассеянным склерозом, и большинство доступных в настоящее время лекарств от рассеянного склероза оказывают минимальное влияние или вообще не влияют на эту фазу заболевания, оказывая Терапия, которая не показывает прогрессирования или рецидивов и не имеет серьезных побочных эффектов, является чрезвычайно важным достижением», — добавил доктор Дэвид Дункан, директор программы Центра рассеянного склероза в Хакенсакском меридианном институте нейробиологии при Медицинском центре Университета Джерси-Шор.
Доктор Дункан также не принимал участия в этом исследовании.
Убедительные и осторожно оптимистичные выводы
Изучив это исследование, доктор Крупа Панди, директор Центра рассеянного склероза и связанных с ним состояний Хакенсакского меридианного института нейробиологии при Медицинском центре Университета Хакенсака, рассказал: МНТ Прямая имплантация стволовых клеток человеку является жизненно важным и новаторским шагом в правильном направлении к обращению вспять или прекращению прогрессирования заболевания при рассеянном склерозе.
«Это исследование также является убедительным, потому что многие исследования прогрессирующего рассеянного склероза фокусируются на ранних стадиях заболевания, включают пациентов моложе 60 лет и в основном требуют амбулаторных пациентов», — продолжил доктор Панди.
«В этом исследовании приняли участие пожилые пациенты, инвалиды-колясочники или прикованные к постели пациенты, страдающие этим заболеванием более 15 лет. Более того, в настоящее время не существует агентов для лечения запущенного вторично-прогрессирующего рассеянного склероза, поэтому подобное исследование очень интересно», — сказала она нам.
МНТ также поговорила с доктором Калиной Сандерс, сертифицированным неврологом Баптистской неврологической группы по здоровью баптистов и представителем Национального общества рассеянного склероза, которая сказала, что она с осторожным оптимизмом смотрит на результаты исследования.
«Я осторожен, потому что это небольшое исследование с участием одного донора», — пояснил доктор Сандерс. «Кроме того, короткая продолжительность исследования ограничивает наши знания о долгосрочных эффектах как с точки зрения безопасности, так и эффективности. Установка внутрижелудочкового катетера является инвазивной процедурой, которая может ограничивать ее широкое использование. Неясно, можно ли распространить эту терапию на большее число пациентов. Наконец, это клеточная линия, полученная из эмбрионов, что может вызвать этические проблемы у некоторых пациентов».
«Тем не менее, я считаю, что необходимо исследование методов лечения, выходящих за рамки первичных иммунологических эффектов», — добавила она. «Поэтому я по-прежнему с энтузиазмом смотрю на перспективы этого терапевтического варианта».