- Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) впервые одобрило ингибитор PCSK9 для лечения формы наследственного высокого уровня холестерина.
- Новый препарат под названием Липфендра (непатентованное название «энлицитид») выпускается в форме таблеток, и его следует принимать один раз в день.
- Решение FDA последовало за положительными результатами двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследований, проведенных Merck, фармацевтической компанией, производящей Липфендру.
В четверг, 16 июля 2026 года, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило
Липфендра – первый
Одобрение FDA указывает на то, что лечение Липфендрой следует использовать наряду с целенаправленными диетическими вмешательствами и режимами физической активности.
Это знаковое одобрение открывает более простой и неинвазивный вариант лечения для людей с семейной гиперхолестеринемией, которую труднее контролировать, чем высокий уровень холестерина, вызванный диетой или образом жизни, поскольку он вызван генетическими факторами.
Семейная гиперхолестеринемия – это
Как действует Липфендра?
Липфендра действует путем ингибирования PCSK9, фермента, вырабатываемого печенью, который играет решающую роль в регулировании уровня холестерина.
Препарат в конечном итоге помогает снизить уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), также известного как «плохой холестерин», что подвергает людей повышенному риску других проблем со здоровьем, особенно сердечно-сосудистых заболеваний.
Разговаривая с Медицинские новости сегодняНиека Голдберг, доктор медицинских наук, сертифицированный кардиолог и доцент клинической медицины в Медицинской школе имени Гроссмана Нью-Йоркского университета, объяснила, что «ингибиторы PCSK9 снижают уровень ЛПНП, или «плохого» холестерина, блокируя белок PCSK9».
«Обычно PCSK9 разрушает рецепторы ЛПНП в печени», — пояснил Голдберг. «Предотвращая этот распад, препарат позволяет большему количеству рецепторов ЛПНП оставаться доступными и помогает печени выводить холестерин ЛПНП из кровотока».
Дэниел Аткинсон, MBBS, клинический руководитель Treated.com, раскрыл основной механизм МНТобъясняя: «Клетки (Л) печени покрыты специализированными белками, называемыми рецепторами ЛПНП. Они захватывают плавающий холестерин ЛПНП из кровотока и втягивают его внутрь клетки печени, где он расщепляется и утилизируется».
«Обычно после удаления холестерина рецептор возвращается на поверхность клетки, чтобы захватить больше холестерина ЛПНП. Однако PCSK9 — природный белок — регулирует количество этих рецепторов ЛПНП», — сказал Аткинсон. «Он делает это путем непосредственного связывания с рецептором ЛПНП и вместо того, чтобы позволить ему вернуться обратно на поверхность клетки, нацеливается на рецептор для разрушения внутри клетки».
«В результате на поверхности вашей печени становится меньше рецепторов, способных выводить холестерин ЛПНП из крови, что приводит к повышению уровня холестерина. Ингибиторы PCSK9 не позволяют PCSK9 уменьшать количество рецепторов ЛПНП на внешней стороне клеток печени», — добавил он.
«Недавно одобренный препарат Липфендра, содержащий активный ингредиент энлицитид, работает путем идентификации плавающих белков PCSK9 в вашей печени. Когда он «находит» их, он связывается с ними, действуя как колпачок, закрывающий место стыковки», — объяснил Аткинсон. «Поскольку белок PCSK9 физически блокируется препаратом, он больше не может прикрепляться к рецепторам ЛПНП вашей печени, что предотвращает их преждевременное разрушение».
— Дэниел Аткинсон, MBBS
«Таким образом, когда эти рецепторы будут сохранены и безопасно возвращены обратно на поверхность клеток печени, они смогут сразу же вернуться к работе по удалению плохого холестерина из вашей крови», — отметил он.
FDA приняло решение одобрить Липфендру для лечения гиперхолестеринемии после положительных результатов двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследований CORALreef Lipids и CORALreef HeFH по безопасности и эффективности.
В исследованиях приняли участие 3207 взрослых с тяжелым высоким уровнем холестерина, как с семейной гиперхолестеринемией, так и без нее, которые уже получали максимально переносимое количество статинов.
В ходе испытаний «было показано, что пероральный ингибитор PCSK9 снижает уровень холестерина ЛПНП примерно на 56–59%», — сказал Голдберг.
Чем Липфендра отличается от других средств против холестерина?
Поскольку Липфендра выпускается в форме таблеток, это шаг в сторону от некоторых современных методов лечения семейной гиперхолестеринемии, некоторые из которых являются инвазивными и могут быть труднопереносимыми.
До сих пор типичное лечение семейной гиперхолестеринемии включало комбинацию:
- липопротеин
аферез который предполагает удаление крови, содержащей вредные жирные молекулы, из организма человека и замену ее здоровой кровью. - статины, широко используемый препарат, снижающий уровень холестерина
- эзетимиб, ингибитор всасывания холестерина, который предотвращает всасывание холестерина в тонкой кишке; этот препарат может иметь ряд легких или серьезных побочных эффектов.
- Бемпедоевая кислота, еще один препарат для снижения уровня холестерина в пероральной форме, который также может иметь ряд стойких побочных эффектов.
- внутривенная доставка ингибиторов PCSK9
- поддерживающие изменения образа жизни.
«Пероральный ингибитор PCSK9 действует так же, как инъекционные препараты PCSK9, такие как Repatha и Praluent, но его принимают внутрь», — отметил Голдберг.
Она рассказала нам, что: «Другие методы лечения холестерина действуют через другие механизмы. Статины ингибируют фермент, участвующий в выработке холестерина печенью, что позволяет удалить из кровотока больше циркулирующего холестерина ЛПНП. Статины могут снизить уровень холестерина примерно на 35-50%».
Что касается эзетимиба, он «блокирует всасывание пищевого и желчного холестерина в кишечнике и может снизить уровень холестерина примерно на 15–20%», — продолжил кардиолог.
«Бемпедоевая кислота снижает уровень холестерина, подавляя выработку холестерина в печени, и может снизить уровень холестерина ЛПНП (до) 28%», — добавила она.
«Липфендра (энлицитид) устраняет разрыв между удобством ежедневного приема таблеток и эффективностью инъекций», — сказал Аткинсон.
«По сравнению с традиционными статинами (…) основная разница заключается в том, как действуют препараты. В то время как статины работают внутри клеток печени, чтобы в первую очередь блокировать процессы, которые создают холестерин, Липфендра работает вне клеток, чтобы убедиться, что в вашей печени достаточно активных рецепторов для очистки холестерина, плавающего в вашей крови», — объяснил он.
«Из-за этого статины остаются первой линией защиты. Но если статины сами по себе не помогают достаточно снизить уровень холестерина или если вы испытываете вызванную статинами мышечную боль, Липфендра предлагает другой, высокоэффективный вариант с другим профилем побочных эффектов», — пояснил он.
Однако что еще более важно, «по сравнению с другими нестатиновыми таблетками, такими как эзетимиб или бемпедоевая кислота, большая разница заключается в эффективности», — подчеркнул Аткинсон.
Он отметил, что Липфендра обеспечивает значительно большее снижение уровня холестерина ЛПНП, чем такие препараты, как эзетимиб и бемпедоевая кислота.
«И, наконец, по сравнению с существующими ингибиторами PCSK9, такими как Repatha, Praluent и Leqvio, которые представляют собой инъекционный метод лечения, основным отличием является удобство», — отметил он.
«Репата и Пралуэнт требуют самостоятельных инъекций каждые 2-4 недели, Леквио — два раза в год. Они также требуют специального хранения в холодильнике, а Липфендра — это простая ежедневная таблетка, которую можно хранить при комнатной температуре», — сказал Аткинсон.
«Поэтому, хотя они и достигают почти идентичных результатов, Липфендра — это просто безыгольная, доступная версия этого типа лекарства», — заключил эксперт.